I entered the gene therapy field in the mid-1990s, being fascinated by the immense potential of genes as drugs for the treatment of human disease. Since then, I have experienced the ups and downs of this discipline, and tried to contribute with my work and that of my laboratory to the development of innovative approaches to the treatment of cardiovascular disorders. During these years, I have had several opp- tunities to speak on gene therapy at lectures and academic lessons, and have often noticed that the field is very attractive to scientists of all disciplines. However, as yet no comprehensive book on the subject has been published. Indeed, most books in the field are either a collection of gene transfer laboratory protocols or deal with the subject in a rather superficial manner. Hence the idea to write a gene therapy textbook that is broad and comprehensive, but at the same time provides sufficient molecular and clinical detail to be of interest to students, professors, and specialists in the various disciplines that contribute to gene therapy. I have tried to keep the language plain and, whenever possible, non-technical. Since the book is intended to be a textbook in the field of gene therapy in both the basic science and clinical areas, whenever technical descriptions are required, they are provided.

Questo volume presenta, in maniera comprensiva e dettagliata e allo stesso tempo accessibile, l'intero settore della terapia genica, partendo dalle proprieta dei diversi geni terapeutici per finire con i risultati delle sperimentazioni cliniche piu avanzate,e includendo la descrizione delle principali tecniche per il trasferimento genico in vivo ed ex vivo. Il testo comprende argomenti relativi allo sviluppo dei vettori lentivirali e AAV, alle proprieta dei siRNA e dei microRNA, insieme alla descrizione dei risultati delle piu recenti sperimentazioni nel campo delle cellule staminali ematopoietiche e delle malattie della retina, del cuore e del sistema nervoso centrale. Fornendo sia informazioni cliniche sia dettagli molecolari relativi alle malattie finora affrontate dalla terapia genica, il volume sara un prezioso strumento di studio e approfondimento non solo per il ricercatore dell'area biomedica e lo studente di medicina negli ultimi anni di studio, ma anche per il clinico di medicina interna e delle discipline specialistiche. Mauro Giacca e Direttore della Componente Italiana dell'International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB), un'organizzazione internazionale di ricerca con sede a Trieste, e Professore Ordinario di biologia molecolare presso la Facolta di Medicina e Chirurgia dell'Universita di Trieste. Negli ultimi 20 anni,ha partecipato in prima linea allo sviluppo della terapia genica, pubblicando piu di 200 articoli sulle riviste scientifiche internazionali. E considerato uno dei massimi esperti nello sviluppo dei vettori AAV e nella loro applicazione per la terapia genica delle malattie cardiovascolari.